Evropska agencija za zdravila (EMA) priporoča izdajo pogojnega dovoljenja za promet z najdražjim zdravilom na svetu. Zdravilo proizvajalca CSL Behring se bo uporabljal za zdravljenje hude in zmerne hemofilije B pri odraslih, ki nimajo zaviralcev faktorja IX (avtoprotiteles, ki jih proizvaja imunski sistem in zaradi katerih so zdravila s faktorjem IX manj učinkovita).
“Hemofilija B je dedna bolezen, za katero je značilna povečana nagnjenost h krvavitvam zaradi delnega ali popolnega pomanjkanja koagulacijskega faktorja IX. Pomanjkanje faktorja IX je posledica mutacij gena za strjevanje krvi. Dolgotrajne krvavitve pri bolnikih s hemofilijo B lahko povzročijo resne zaplete, kot so krvavitve v sklepe, mišice ali notranje organe, vključno z možgani. Hemofilija B je redka izčrpavajoča bolezen, ki prizadene približno 1 od 20.000 do 50.000 novorojenčkov moškega spola,” pišejo na spletni strani Eme.
Zdravila, ki so trenutno odobrena za zdravljenje hemofilije B, so namenjena preprečevanju krvavitev ali zdravljenju krvavitev, ki se lahko pojavijo med operacijo ali v nujnih primerih, tudi če bolniki prejemajo redno zdravljenje. “Učinkovito je t.i. nadomestno zdravljenje oziroma nadomeščanje faktorja strjevanja krvi v veni, ki ga bolnik nima ali je ta znižan. Nevarnost pri tovrstnem zdravljenju je pojav protiteles, ki lahko zmanjšajo ali izničijo učinkovitost nadaljnjega zdravljenja. Pred odkritjem koncentratov faktorjev strjevanja krvi, je bila življenjska doba hemofilikov s težko obliko bolezni 30 let, danes pa je v državah z visoko razvito medicino enaka kot pri osebah brez motnje strjevanja krvi,” pišejo na spletni strani Nacionalnega inštituta za javno zdravje (NIJZ).
Ker bolniki potrebujejo vseživljenjsko rutinsko zdravljenje z intravenskimi infuzijami, obstaja potreba po novih terapevtskih pristopih, ki bi lahko bolnike osvobodili bremena pogostih infuzij.
Dobra novica za bolnike
“Zdravilo je prva genska terapija za zdravljenje hemofilije B. Potrebna je le ena infuzija. Etranacogene dezaparvovec, učinkovina v zdravilu, temelji na virusu (adeno-povezanega virusa ali AAV), ki je bil spremenjen tako, da pri ljudeh ne povzroča bolezni. Virus vsebuje kopije gena, odgovornega za proizvodnjo faktorja IX. Ko se virus injicira v bolnikovo veno, se prenese v jetra, kjer gen v celicah začne proizvajati faktor IX ter tako omeji krvavitve,” pravijo pri Emi.
Bolnike, ki se zdravijo z zdravilom, bodo pod nadzorom 15 let, da bi spremljali dolgoročno učinkovitost in varnost tega genskega zdravljenja.
Večina prijavljenih neželenih učinkov po zdravljenju z novim zdravilom je bila blagih. Poročali so o hepatotoksičnosti (poškodbi jeter), za katero je značilno zvišanje ravni jetrnih encimov. Stanje je mogoče uspešno zdraviti s kortikosteroidi. Drugi pogosti neželeni učinki vključujejo glavobol in gripi podobne simptome.
Kaj pomni pogojno dovoljenje za promet?
“Zakonodaja EU predvideva uporabo pogojnega dovoljenja za promet pri postopkih pospešene odobritve zdravil in cepiv v času javnozdravstvenih izrednih razmer. Pogojno dovoljenje za promet omogoča odobritev zdravil na podlagi manj popolnih podatkov, kot so običajno potrebni, in sicer v primeru, ko je takšno zdravilo ključno za zdravljenje ali preprečevanje določene bolezni. To se zgodi v primeru, ko korist od takojšnje dostopnosti zdravila ali cepiva bolnikom pretehta tveganje, povezano z dejstvom, da še niso na voljo vsi podatki. Kljub temu pa morajo podatki pokazati, da so koristi zdravila ali cepiva večja od katerihkoli tveganj. Pogojno dovoljenje za promet zagotavlja, da odobreno zdravilo ali cepivo izpolnjuje stroge EU standarde glede varnosti, učinkovitosti in kakovosti, ter je proizvedeno in nadzorovano v odobrenih, certificiranih poslopjih v skladu z visokimi farmacevtskimi standardi, ki so združljivi z masovno proizvodnjo. Ko je izdano pogojno dovoljenje za promet, mora podjetje v vnaprej določenih rokih predložiti nadaljnje podatke iz že potekajočih ali novih študij, da potrdijo, da koristi še naprej pretehtajo tveganja,” razlagajo pri Javni agenciji Republike Slovenije za zdravila in medicinske pripomočke.
