Mineva petnajst let od prvih uspešnih kliničnih poskusov zdravljenja SCID z gensko modificiranimi matičnimi celicami.
Huda kombinirana imunska pomanjkljivost (ang. Severe Combined Immunodeficiency, SCID) je genetska okvara, katere posledica so nedelujoči limfociti B in T. Dojenčki rojeni s to motnjo imajo zelo šibek imunski sistem in se ne morejo boriti s škodljivimi mikroorganizmi v okolju. Že navaden prehlad je za njih lahko usoden. V izogib okužbam sedaj otroke izolirajo v posebnih prostorih, kjer živijo tudi več let – zato je ta bolezen znana tudi kot bolezen otrok v balonu (ang. bubble baby disease).
Na CBS News navajajo primer dojenčice Evangeline Vaccaro, ki so ji po rojstvu diagnosticirali to redko bolezen. Vključili so jo v klinično študijo pod vodstvom dr. Donalda Kohna na UCLA v Združenih državah Amerike, kjer se ukvarjajo z razvojem novih metod zdravljenja krvnih genetskih bolezni. Evangelino so zdravili z njenimi lastnimi matičnimi celicami iz kostnega mozga, katerim so v laboratoriju dodali manjkajoč gen za izražanje receptorjev na imunskih celicah ter jih ponovno nazaj injicirali. Imunski sistem se je tako regeneriral in deklica je po treh letih popolnoma zdrava. Do sedaj je bilo v klinično študijo vključenih 23 pacientov in pri vseh je bilo zdravljenje uspešno.
Dr. Kohn trenutno sodeluje z Ameriško agencijo za hrano in zdravila (FDA), da bo po odobritvi zdravljenje dostopno širši javnosti. Z zelo podobnim pristopom so se lotili tudi klinične študije za zdravljenje bolezni srpastih celic, ki še poteka in prav tako obeta zelo dobre rezultate.
Več na: CBS News
(Vir in foto)
