fbpx

Cryo-save pomagal pri zdravljenju Blackfan-Diamondove anemije

Novice

Presaditev je bila uspešno opravljena in pričakujejo, da bo deček normalno okreval.

Hospital-Nino-Jesus-Madrid

Bolnišnica Hospital del Niño Jesús v Madridu, ena najpomembnejših pediatričnih bolnišnic v Španiji.

4-letni deček je prejel matične celice iz popkovnične krvi svoje sestrice za zdravljenje Blackfan-Diamondove anemije (BDA). Presaditev so opravili 25. aprila 2013 v bolnišnici Hospital del Niño Jesús v Madridu, eni najpomembnejših pediatričnih bolnišnic v Španiji. Presaditev je bila prva tovrstna za zdravljenje BDA z vzorcem matičnih celic iz popkovnične krvi, shranjenih v zasebni banki – v tem primeru, vodilni banki matičnih celic v Španiji, družbi Crio-Cord, partnerski družbi skupine Cryo-Save. Zdravljenje so opravili zahvaljujoč Programu brezplačnega shranjevanja, ki družinam z željo, da matične celice iz popkovnične krvi in tkiva popkovnice svojega novorojenčka shranijo za pomoč družinskemu članu z življenjsko nevarno boleznijo, ki jo je mogoče zdraviti z matičnimi celicami, omogoča brezplačno hrambo matičnih celic.

Elena-motherPresaditev je bila uspešno opravljena in pričakujejo, da bo deček normalno okreval. To pionirsko zdravljenje v Španiji lahko najavlja korenito izboljšanje kakovosti dečkovega življenja, saj je že od rojstva potreboval redne transfuzije rdečih krvničk. »Do presaditve je bilo naše življenje vezano na transfuzije. Nemogoče si je predstavljati, kako srečni smo, ker bo lahko najin sin sedaj živel popolnoma normalno življenje,« je povedala Elena, mati dečka. Starši so za možnost zdravljenja te bolezni zvedeli šele, ko je bila Elena ponovno noseča s hčerko, ki je sedaj za svojega brata postala še darovalka popkovnične krvi. Niti za trenutek nista oklevala. »Imela sva možnost ozdraviti svojega sina, če bi bil vzorec skladen, in možnosti  nisva želela izpustiti,« je še povedala. »Najina hči bo zelo ponosna in vesela, ko bo izvedela, da je bil njen brat ozdravljen z njeno pomočjo,« je še dodala.

Dr-Luis-Madero»Blackfan-Diamondova anemija je prirojena bolezen, ki kostnemu mozgu preprečuje izdelavo rdečih krvničk, ki jih potrebujemo za prenašanje kisika po telesu,« je pojasnil dr. Luis Madero, vodja oddelka za onko-hematologijo v bolnišnici Niño Jesús v Madridu, ter zdravnik, ki je opravil presaditev. Še do nedavnega sta bila glavna načina zdravljenja bolezni periodnične transfuzije rdečih krvničk, ki močno vplivajo na kakovost življenja pacienta, ter dolgoročna terapija s kortikosteroidi, ki pa je veliko bolnikov ne tolerira.

»Presaditev matičnih celic iz popkovnične krvi, še posebno med sorojenci, je sedaj priporočena možnost zdravljenja številnih hematoloških bolezni, kot je tudi ta anemija. Prednosti postopka pred drugimi so jasne,« je zatrdil dr. Madero. Njegovo izjavo pa potrjujejo klinične študije [i],[ii].

Program brezplačnega shranjevanja

Takoj, ko jih je zasebna banka matičnih celic obvestila o možnosti zdravljenja,  se je dečkova družina vpisala v Cryo-Save-ov Program brezplačnega shranjevanja. »V podjetju Crio-Cord, partnerju vodilne evropske banke matičnih celic Cryo-Save v Španiji, so nama predstavili program, ko sva klicala k njim z vprašanji o shranitvi popkovnične krvi najine hčerke. Ker smo ustrezali kriterijem programa, smo bili vanj sprejeti in čez nekaj časa prejeli še veselo novico, da sta bila najina otroka skladna,« je še povedala Elena. »Še več, s pomočjo programa smo potrdili diagnozo bolezni, ki do takrat ni bila dokončna,« je še dodala. Vsa testiranja na pacientu in njegovi sestri je koordiniral dr. Luis Madero.

Program brezplačnega shranjevanje pokriva vso proceduro, potrebno za presaditev: vse potrebne analize na vzorcu, ki ugotavljajo skladnost vzorca in s tem primernost za zdravljenje pacienta, koordinacijo zdravljenja in transporta vzorca iz laboratorija skupine Cryo-Save v Belgiji do bolnišnice, kjer so presaditev opravili.

Program je namenjen družinam za pomoč družinskemu članu z življenjsko nevarno boleznijo, ki jo je mogoče zdraviti z matičnimi celicami. Prejemnik in novorojenec, katerega matične celice bodo ob porodu shranili, morata biti sorodnika v prvem kolenu in morata imeti mnenje onkologa ali hematologa, ki priporoča zdravljenje z matičnimi celicami. Če je sodelovanje v programu odobreno, bo družina prejela set za odvzem popkovnične krvi. Ob porodu bo vzorec odvzet, procesiran in shranjen do takrat, ko ga bodo potrebovali, vse to brezplačno.

»Ponosni in zadovoljni smo, da smo lahko prispevali k olajšanju trpljenja te družine. Cryo-Save želi izkazovati zavezanost k razvoju in blaginji družbe ne samo s projekti sodelovanja z raziskovalci in univerzami, ampak s programom brezplačnega shranjevanja direktno pomagati družinam v težavah,« je povedal Arnoud van Tulder, izvršni direktor skupine Cryo-Save.

Blackfan-Diamond anemija

Letna incidenca BDA v evropski populaciji je približno 1 na  150.000. To redko bolezen, ki je enakomerno porazdeljena med spoloma, ponavadi odkrijejo v prvih dveh letih življenja. Glavna simptoma bolezni sta bledica in oteženo dihanje, še posebno med hranjenjem ali dojenjem.

Polovica pacientov, ki zboli za BDA je nizke rasti in imajo prirojene anomalije, med najpogostejšemi pa so anomalije obraza, sečil in palcev. Pacienti z BDA imajo večje tveganje, da zbolijo za levkemijo in drugimi vrstami raka. BDA se deduje v avtosomalnem dominantnem vzorcu v variabilno penetracijo. Mutacija, ki je bila identificirana kot povzročiteljica bolezni, je bila odkrita v 40 % – 45 % pacientov.

O Cryo-Save

Cryo-Save, vodilna zasebna banka matičnih celic, hrani več kot 225.000 vzorcev matičnih celic iz popkovnične krvi in tkiva popkovnice. Od prve uspešne presaditve popkovnične krvi leta 1988 je bila popkovnična kri že uporabljenja za zdravljenje več kot 70 različnih življenje ogrožujočih bolezni; med drugim tudi za zdravljenje levkemij, limfomov, aplastične anemije in drugih krvnih motenj. Presaditve matičnih celic iz popkovnične krvi so priznane kot alternativa presaditvam kostnega mozga. Do danes so po svetu opravili že več kot 25.000 presaditev z matičnimi celicami iz popkovnične krvi za nesorodne prejemnike, družinske člane in v nekaterih primerih za paciente same. Cryo-Save shranjuje vzorce matičnih celic iz več kot 70 držav in šestih kontinentov. Razpolaga s tehnološko najnaprednejšimi laboratoriji v Belgiji, Nemčiji, Dubaju, Indiji in Južni Afriki.

Vir: Cryo-Save.com


[i] Renata Bizzetto et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica. 2011 January; 96(1): 134141.

[ii] Roy V et al. Bone Marrow Transplantation for Diamond-Blackfan Anemia. Biology of Blood and Marrow Transplantation 11:600-608 (2005)_ 2005 American Society for Blood and Marrow Transplantation

Oglasno sporočilo


Sledite nam